Χρήση του HIV για τη θεραπεία θανατηφόρων γενετικών ασθενειών στα παιδιά

O HIV αποτελεί αιτία θανάτου σχεδόν 2 εκατομμυρίων ανθρώπων κάθε χρόνο, ωστόσο Ιταλοί επιστήμονες υποστηρίζουν πως έχουν βρει ένα τρόπο να χρησιμοποιήσουν τον ιό για να σώσουν ζωές. Σε δύο μελέτες που δημοσιεύτηκαν σήμερα (Σ.τ.Μ.: 11/7/2013) στο περιοδικό Science, μία ομάδα ερευνητών από Ινστιτούτο Τηλεμαραθώνιων για Γονιδιακές Θεραπείες San Raffaele (TIGET) περιγράφουν μία μέθοδο με την οποία ο HIV χρησιμοποιήθηκε για να αντιμετωπιστούν δύο σπάνιες, αλλά θανατηφόρες γενετικές διαταραχές στα παιδιά: η λευκοδυστροφία, η οποία διαλύει το νευρικό σύστημα, και το σύνδρομο Wiskott-Aldrich, το οποίο καταστρέφει το ανοσοποιητικό σύστημα του παιδιού.

Η τεχνική, η οποία αναπτύσσεται τα τελευταία 15 χρόνια, περιλαμβάνει την αντικατάσταση των ελαττωματικών γονιδίων με λειτουργικά αντίγραφά τους, τα οποία μεταφέρονται με ιικούς φορείς που αντλούνται από τον ΗΙV. Η ομάδα του Μιλάνου, με επικεφαλής τον Dr. Luigi Naldini, διεξήγαγε για χρόνια εργαστηριακές δοκιμές προτού δοκιμάσει τη μέθοδο σε μια ομάδα 16 ασθενών το 2010 --6 με σύνδρομο WA και 10 με μεταχρωματική λευκοδυστροφία. Τρία χρόνια αργότερα, 6 εκ των παιδιών (3 από κάθε ομάδα) εμφανίζουν ενθαρρυντικά σημάδια ανάρρωσης, με τον Naldini να περιγράφει το γεγονός ως επανάσταση στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας.

Το άρθρο δημοσιεύτηκε στο blog-iatrikis.blogspot.gr , όπου και γίνεται ο σχολιασμός του.